Revolution Medicines lance l'envoi en accès anticipé d'un traitement expérimental contre le cancer du pancréas

Revolution Medicines a lancé le premier envoi de son médicament expérimental contre le cancer du pancréas, daraxonrasib, dans le cadre d'un programme d'accès anticipé, a indiqué le PDG Mark Goldsmith à STAT News. Dans un entretien, Goldsmith a déclaré que la société prévoit de déposer 'bientôt' une demande d'approbation auprès de la Food and Drug Administration américaine, qualifiant les données cliniques d''exceptionnelles'. L'annonce est intervenue lors du deuxième jour de la réunion 2026 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago.

Daraxonrasib est un inhibiteur à petite molécule de nouvelle génération ciblant les cellules cancéreuses porteuses de mutations KRAS. Les mutations KRAS sont présentes dans environ 90 pour cent des cancers du pancréas et ont historiquement été décrites comme des oncogènes 'sans ciblage'. Bien que des médicaments ciblant KRAS aient été mis au point ces dernières années, le type de mutation pour lequel ils étaient efficaces, KRAS G12C, ne représente que 3 pour cent environ des cas de cancer du pancréas. Le profil cible de daraxonrasib couvre une famille plus large de mutations KRAS.

Selon les données de phases 1-2 rapportées par STAT News, l'essai sur 84 patients atteints d'un cancer pancréatique avancé a affiché une médiane de survie sans progression de 6,4 mois. Ce chiffre est nettement plus long que les 2,5 mois généralement obtenus avec les régimes de chimiothérapie standard chez les patients atteints d'un cancer pancréatique. Environ 19 pour cent des patients ont présenté une réduction objective de la tumeur; historiquement, ce taux est inférieur à 6 pour cent en deuxième ligne pour le cancer pancréatique.

La Dre Pamela Munster, oncologue à la Stanford University School of Medicine ayant participé à l'étude, a déclaré à STAT que 'c'est vraiment une étape clé dans les 20 dernières années de traitement du cancer pancréatique'. Munster a ajouté: 'depuis deux ans, l'opinion dominante était que les médicaments ciblant KRAS ne fonctionnaient pas dans le cancer pancréatique; daraxonrasib a fourni suffisamment de preuves pour remettre en question cette hypothèse'.

Du point de vue de la sécurité, environ 32 pour cent des patients ont présenté des effets secondaires de grade 3 ou 4, les plus fréquents étant la rétention hydrique et l'œdème. Goldsmith a indiqué que ce niveau était 'plus léger que la charge d'effets indésirables des régimes de traitement classiques du cancer pancréatique'. Néanmoins, Munster, de Stanford, a souligné qu'une sélection rigoureuse des patients sera importante dans l'utilisation clinique du médicament.

Dans le cadre du programme d'accès anticipé, le médicament sera disponible pour des patients ne répondant pas aux critères d'inclusion des essais cliniques, via environ 25 grands centres de cancérologie aux États-Unis. Selon STAT, la société prévoit de mettre le médicament à la disposition d'environ 400 patients dans un premier temps. L'accès anticipé crée généralement une option préalable pour les patients atteints d'affections menaçant le pronostic vital n'ayant pas répondu aux traitements standard.

Sur le plan financier, les actions de Revolution Medicines ont progressé de 22 pour cent à la clôture de mercredi à la suite de l'annonce de Goldsmith. La valorisation boursière de la société est passée à environ 5,4 milliards de dollars. L'accord de collaboration signé l'année précédente avec Pfizer donne à Revolution Medicines accès à un flux de paiements pouvant atteindre 5,5 milliards de dollars, dont un versement initial de 1,4 milliard. Pfizer détient les droits de vente de daraxonrasib en dehors des États-Unis.

Le comité consultatif indépendant en oncologie de la FDA devrait se réunir dans les prochains mois pour examiner le dossier de daraxonrasib. La voie d'approbation la plus probable passe par le statut d'examen accéléré, pour un lancement commercial d'ici fin 2026 ou début 2027. Goldsmith a déclaré: 'si nous obtenons l'approbation, il s'agit d'un traitement que les patients attendent depuis des années'.

Le cancer du pancréas est reconnu comme l'un des types de cancer les plus agressifs au monde, avec environ 64 000 nouveaux cas et 51 000 décès par an aux États-Unis. La plupart des patients sont diagnostiqués lorsque la maladie est déjà avancée, et la médiane de survie à cinq ans, tous stades confondus, est d'environ 12 pour cent. Pour cette raison, toute nouvelle option thérapeutique efficace pour le cancer pancréatique est considérée comme cliniquement importante.

Cet article ne constitue pas un avis médical. Les lecteurs ayant un diagnostic de cancer pancréatique ou cherchant des options de traitement doivent consulter leur équipe d'oncologie, des centres de recherche clinique et leurs assureurs concernant l'accès anticipé. Le processus d'examen de la FDA dans les prochains mois pourrait déterminer l'orientation à long terme du traitement du cancer pancréatique. La couverture de STAT News souligne que les chercheurs cliniques évaluent également le potentiel des approches ciblant KRAS au-delà du cancer pancréatique.